España Inicia Ensayos Clínicos de un Fármaco Contra la ELA
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La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha dado luz verde al ensayo clínico de Fase I del fármaco AP-2, un tratamiento prometedor para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Este fármaco fue descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC).
El desarrollo de este fármaco ha sido impulsado por la spin-off Molefy Pharma. Se espera que el ensayo comience en abril con la evaluación de la seguridad y la farmacocinética en voluntarios sanos. La siguiente fase, que involucrará a pacientes, está programada para comenzar en enero de 2027.
Designación como Medicamento Huérfano
En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) designó al AP-2 como medicamento huérfano. Este fármaco fue desarrollado por el Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional, dirigido por Ana Martínez y Carmen Gil en el CIB-CSIC. Esta designación, reservada para tratamientos destinados a enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial, validó su potencial terapéutico e impulsó su desarrollo clínico.
Fase I del Ensayo Clínico
Tras la autorización de la AEMPS, se iniciará la Fase I del ensayo clínico. Esta fase involucrará la administración del fármaco a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo el organismo absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el fármaco. Este estudio se llevará a cabo en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa en Madrid. Posteriormente, se espera avanzar a la Fase Ib, que consistirá en evaluar la seguridad del compuesto en pacientes de ELA para descartar posibles efectos tóxicos.
Mecanismo de Acción del Fármaco AP-2
El fármaco AP-2 busca restaurar la función de la proteína TDP-43, que se encuentra patológicamente alterada en pacientes con ELA. Esta alteración provoca la muerte de las motoneuronas, las células encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos, lo que conduce al avance de la enfermedad. En modelos celulares y animales transgénicos, el AP-2 ha demostrado revertir la anomalía de TDP-43, restaurando su equilibrio natural.
La investigadora del CIB-CSIC Ana Martínez explica que en más del 97% de los pacientes se observan acumulaciones anómalas de la proteína TDP-43 fuera del núcleo de las células. El fármaco, que se presenta en cápsulas, tiene como objetivo que esta proteína regrese al núcleo y recupere su función celular.
Para lograr esto, el equipo investigador diseñó una molécula que bloquea la quinasa CK1, una enzima que modifica la proteína TDP-43. Carmen Gil destaca que en pruebas con modelos celulares y animales modificados genéticamente, observaron que TDP-43 tendía a recuperarse y volver al núcleo. Si estos resultados se confirman, el fármaco podría ralentizar la enfermedad o incluso detenerla.
El ensayo clínico está financiado por la empresa biotecnológica Molefy Pharma, una spin-off del CSIC participada mayoritariamente por el grupo Arquimea.
La ELA: Una Enfermedad sin Tratamiento Definitivo
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que causa la muerte progresiva de las motoneuronas, lo que lleva a la pérdida de movimiento en los músculos y, en última instancia, a la incapacidad del paciente para moverse, hablar, comer e incluso respirar. Actualmente, no existe cura para esta enfermedad, considerada rara, y la esperanza de vida desde el diagnóstico se sitúa entre cinco y seis años. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas padecen ELA en España, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.
Para el tratamiento de la ELA esporádica, que representa aproximadamente el 90% de los casos, solo existe un fármaco aprobado en Europa: el riluzol. Este medicamento paliativo mejora los síntomas y alarga la esperanza de vida entre tres y seis meses. Por lo tanto, el inicio del ensayo clínico de AP-2 representa un avance significativo en la investigación y un hito en la búsqueda de una cura definitiva.
